细胞与基因治疗是医疗领域的一场深刻变革，对组织器官修复与再生、解决重大疑难疾病方面有重大意义，在细胞与基因治疗这一全球生物医药竞争的新高地，杭州荣泽生物科技集团（简称荣泽集团）凭借一系列自主创新成果，正加速推动中国细胞基因治疗技术从“跟跑”向“领跑”跃迁。

近日，笔者深入探访这家高新技术企业，解码其如何通过技术突破与产业布局，为中国细胞治疗产业发展注入强劲动能。

突破"卡脖子"难题 构建自主创新体系

“我们研发的干细胞核心原料通过FDA备案时，团队心情澎湃。”荣泽集团董事长陈相波回忆起2022年全球首款干细胞及外泌体核心药物原料获美国FDA批准的场景时仍难掩激动。这项突破不仅终结了我国在该领域长期依赖进口的历史，更将细胞治疗成本大幅降低，为中国细胞产业规模化发展扫清障碍。

一直以来，细胞基因治疗都是生命科学最尖端的前沿领域，从1990年Thomas 医生凭借骨髓移植研究荣获诺贝尔奖至今，世界范围的干细胞临床研究呈现出“一超多强”的局面，美国、欧盟、日韩等地把细胞治疗列入国家产业发展战略的高度，截至2023年8月，中国的细胞基因治疗的临床研究项目数量位居全球第二，仅次于美国。

图为细胞药物原料

“尽管中国细胞基因研究进展显著，但在基础理论、核心技术及转化应用方面与美国等发达国家仍存在一定差距。”陈相波坦言。为了突破“卡脖子”难题，打破国外的技术垄断，荣泽集团布局上下游产业链，从干细胞及外泌体核心药物原料、免疫细胞及基因碱基编辑器技术的临床应用等方位入手，实现自主创新突破。

其自主研发的全球首款干细胞及外泌体核心药物原料系列产品的成功备案，打破了国外的技术垄断；外周血干细胞技术平台的搭建和应用，为软骨缺损等疾病的治疗提供了新的解决方案，拓展了细胞治疗的应用范围；在基因治疗技术攻坚战中，荣泽集团同样交出了亮眼答卷：成功突破传统CRISPR技术的脱靶风险，为遗传性心肌病等难治性疾病带来精准解决方案。目前该技术已申报美国FDA孤儿药认证，即将进入临床转化阶段，有望填补国内空白。

临床转化多点开花 重塑疾病治疗格局

2024年，是细胞治疗从研究向临床应用转化的关键年，中国开设了首个“抗衰与细胞治疗咨询门诊”这一举措不仅将细胞治疗技术从专业研究拉向了大众视野，也预示着21世纪医学新时代的快速到来。

肝硬化、糖尿病等疑难杂症有望在细胞治疗的快速发展下迎来突破性发展。走进荣泽GMP实验室，技术人员正在制备治疗糖尿病足的细胞外泌体注射液。数据显示，该产品在临床试验中使患者的溃疡面积缩小超过95%以上。"曾有位糖尿病足患者面临截肢风险，经治疗3个月后创面完全愈合。"项目负责人展示的对比图印证着技术突破带来的生命希望。

针对肝硬化、三阴性乳腺癌等重大疾病，荣泽集团已布局5条创新药物管线。其中，S001自体外周血干细胞疗法在软骨缺损修复领域取得突破性进展，为骨关节疾病治疗开辟新路径。这些成果背后，是荣泽构建的全球领先技术平台体系——涵盖基因编辑、外泌体开发、类器官建模等多个核心技术模块。

“未来5-10年，我们将继续推进细胞与基因疗法，持续开发针对肝硬化、实体瘤、遗传性心肌病等适应症的各项技术，推进肿瘤治疗的免疫细胞注射液申报，同时，还要继续推进全球首个基因编辑器技术遗传性心肌病药物的临床转化。”荣泽集团的研发人员如是说。

制定行业标准 引领产业规范发展

2024年上半年，全国生化检测标准化技术委员会发出公告，由杭州荣泽生物科技集团有限公司参与起草的《细胞培养过程中苯乙烯单体、2－氯乙醇残留量测定GC-MS法》国家标准正式发布。该标准的首次发布，为细胞培养行业规范发展提供了有力的保障。

这不是荣泽集团第一次参与行业标准制定，集团还牵头起草《干细胞外泌体载药技术规范》等多项行业标准，推动行业从"野蛮生长"向规范化发展转型。"标准缺失曾是制约行业发展的痛点。"集团创始人表示，通过建立从原料制备到药品生产，再到临床应用的全程规范，荣泽集团正助力构建具有国际竞争力的产业生态。

面对行业同质化竞争挑战，荣泽集团选择"硬核创新"破局。其外周血干细胞技术平台突破传统骨髓采集局限，实现更安全、高效的干细胞获取方式；类器官药筛平台将新药研发效率和成功率提升60%以上，大幅降低研发成本。

“我们的愿景是成为全球细胞基因治疗领域的'中国方案'提供者。”荣泽集团创始人陈相波表示，未来将重点布局基因编辑技术、合成生物学、器官再生、通用型细胞疗法等前沿方向，加速推进肝硬化细胞药物、基编辑器治疗心肌病等项目的临床转化。

随着我国细胞基因治疗市场规模预计2025年突破千亿元，荣泽正构建"研发-临床-产业化"全链条创新体系。通过建设长三角细胞治疗产业基地、拓展国际技术合作，这家杭州本土培育的创新企业，正在生命科技的星辰大海中书写中国答案。

从打破技术垄断到制定行业标准，从基础研究突破到临床转化，荣泽集团的创新发展轨迹，正是中国细胞基因治疗产业崛起的生动缩影。在政策支持与技术创新的双轮驱动下，越来越多的"荣泽模式"正在涌现，共同绘制着"健康中国"的细胞基因治疗新图景。（马辛）